В России официально появился применяемый для лечения СМА препарат «Золгенсма»

Препарат «Золгенсма», используемый в лечении спинальной мышечной атрофии, официально появился в России. Об этом сообщил оператор системы маркировки «Честный знак» — Центр развития перспективных технологий (ЦРПТ).

«Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак». Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — сообщает РИА Новости.

Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существует три препарата для ее лечения: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».

В России раньше были зарегистрированы только первые два, а препарат «Золгенсма» закупали через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Закупки шли даже несмотря на то, что регистрация препарата отсутствовала.

Официально власти разрешили применять «Золгенсму» в декабре 2021 года. Отличие этого препарата от «Спинразы» и «Рисдиплама» в том, что для лечения достаточно одного укола, но вводить лекарство нужно в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

При этом «Золгенсма» — самое дорогое в мире лекарство: один укол стоит $2,125 млн. Для сравнения, стоимость «Спинразы» составляет $750 тыс. в первый год лечения и $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год.