Фонд «Круг добра» закупит новый препарат для лечения детей с мышечной дистрофией Дюшенна

Фонд «Круг добра» обеспечит детей с мышечной дистрофией Дюшенна новейшим лекарством однократного введения. Препарат предназначен для генозаместительной терапии заболевания, и Россия стала одной из первых стран, где оно стало доступно. Первые пациенты получат его этим летом. 
  
Мышечная дистрофия Дюшенна — орфанное заболевание, которое вызывают мутации в генах или их участках. Оно проявляется прогрессирующей слабостью мышц и затруднениями при движениях.  
  
Более 400 детей с 2021 года получили терапию благодаря фонду, а на 2024 год запланировано обеспечить несколько десятков детей уже новым лекарством. Оно позволит помочь в тех ситуациях, когда не подходят другие патогенетические препараты, требующие регулярного приема. В Тюменской области через фонд «Круг добра» лечение получают четыре ребенка.